Fabhalta 在 IgAN 三期試驗中證實延緩腎功能惡化：補體抑制的新時代

Fabhalta 在 IgAN 三期試驗的關鍵轉折

從蛋白尿改善到 eGFR 保護：補體抑制的實證新頁

每當腎臟科醫師看到「eGFR 年化斜率」三個字，心裡大概比看到報稅通知還緊張。但這次的新聞，讓人有點興奮——諾華的 Fabhalta（iptacopan）在 IgA 腎病變（IgAN）患者中，不僅延緩腎功能惡化，還有望拿下完整核准。

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🧬 研究背景：從蛋白尿到腎功能的「兩階段審核」

IgA 腎病變長期以來，治療目標集中在「降低蛋白尿」與「延緩 eGFR 下降」。
Fabhalta 是一款口服補體替代途徑抑制劑，早在 2024 年就以「蛋白尿改善」取得美國 FDA 的加速核准（Accelerated Approval）。
但 FDA 開宗明義：想轉成正式核准，請拿出腎功能的實證。

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📊 APPLAUSE-IgAN 三期試驗結果（2025 年 10 月發表）

評估指標	Fabhalta 組	安慰劑組	結論
主要終點：兩年 eGFR 年化下降率	顯著減緩腎功能下降	持續惡化	✅ 具統計與臨床意義
次要終點：蛋白尿下降率	約 -38%	無明顯變化	👍 符合加速核准條件
安全性	感染風險略升高（包膜菌）	—	⚠️ 需疫苗保護

此結果代表 Fabhalta 不再只是“降蛋白藥”，而是真正「延緩腎功能惡化」的實證選項。

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⚖️ 臨床意義與實務挑戰

• 臨床意義：首度證實補體替代途徑抑制可延緩 IgAN 腎功能惡化。

• 治療定位：在 RAS 抑制與 SGLT2i 基礎上，可望成為第三支「腎保護支柱」。

• 挑戰：

  • 感染風險（特別是 Neisseria meningitidis、Streptococcus pneumoniae、Hib）

  • 成本與可近性

  • 不同族群療效差異（亞洲患者資料仍待補）

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🧩 臨床應用建議

1. 疫苗接種先行：使用前應完成三大包膜菌疫苗。

2. 密切監測感染徵象：發燒、頭痛、頸部僵硬須立即就醫。

3. 合併治療觀察：多數試驗患者同時使用 RASi 或 SGLT2i。

4. 免疫狀態考量：避免於近期感染或重度免疫抑制患者使用。

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🔭 展望：補體時代的腎病學

如果 FDA 在 2026 年核准 Fabhalta 的完整適應症，這將是首個針對 IgAN 腎功能保護的口服補體藥物。
未來可能與 RASi、SGLT2i、Sparsentan 並列「三重機制聯防」，改寫 IgAN 的治療版圖。

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